Rendere disponibili terapie efficaci ai pazienti affetti da malattie genetiche rare: e’ questo l’obiettivo di un accordo firmato oggi a Napoli fra Telethon e la multinazionale del farmaco Shire che con 17,5 milioni di euro sosterra’ le ricerche dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) diretto da Andrea Ballabio. Alla firma era presente anche il presidente di Telethon, Luca Cordero di Montezemolo.
L’azienda, specializzata nel trattamento di malattie genetiche rare si e’ impegnata a sostenere per cinque anni le ricerche del Tigem. In particolare, grazie al sostegno economico di Shire, sottolinea Telethon, i ricercatori del Tigem continueranno a condurre in maniera indipendente la propria ricerca per sviluppare approcci di terapia genica o farmacologica su malattie neurodegenerative e da accumulo lisosomiale. Queste ultime sono malattie causate dal malfunzionamento degli organelli cellulari deputati allo smaltimento dei rifiuti (chiamati) e che provocano, per esempio, ritardo dello sviluppo, e disturbi del movimento. Inoltre, grazie all’accordo, il Tigem avra’ anche le risorse per effettuare investimenti in termini sia strutturali che di nuovo personale di ricerca.
L’accordo finanzia ricerca di base e i risultati piu’ interessanti potranno successivamente essere rilevati dall’azienda che ne garantira’ lo sfruttamento per sviluppare terapie efficaci da rendere disponibili ai pazienti. Per il direttore del Tigem, Andrea Ballabio, e il direttore generale di Telethon, Francesca Pasinelli, l’accordo e’ un ‘grande riconoscimento per l’Italia e per il Sud, e dimostra che la nostra ricerca e’ considerata competitiva ed e’ in grado di competere a livello internazionale’. L’accordo nasce dai risultati conseguiti negli anni dai ricercatori del Tigem che riguardano principalmente la comprensione del processo di smaltimento cellulare dei ‘rifiuti’, ossia delle sostanze tossiche e la messa a punto di metodi per la terapia genica. La possibilita’ di sfruttare questi risultati per contrastare i meccanismi alla base di diverse patologie genetiche rare, ha destato l’interesse di Shire. ‘Vivo apprezzamento per l’iniziativa’ e’ stato espresso dal presidente della Repubblica Giorgio Napolitano in un messaggio a Telethon. ‘Come azienda leader nel settore delle malattie rare – osserva Philip Vickers, direttore Ricerca e sviluppo di Shire – la partnership con la Fondazione Telethon e’ un’ottima occasione per rinsaldare la nostra posizione in questo ambito e per collaborare in modo proficuo con il mondo della ricerca accademica’.
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